SVTR AI 创投库 · AI 创投会第 012 期丨AI + 医疗：最该被 AI 改写的，是药物上市后的疗效评价 · 2025 年 2 月 22 日
一款新药走完随机对照试验（RCT），动辄花掉数亿美元、耗上十余年才见分晓；与此同时，中国上万家医院、数十万病人的真实诊疗数据就躺在硬盘里，却没人敢拿它下疗效的结论。2025 年 2 月 22 日这场 SVTR 会员线上圆桌，长期在药物评价机构做疗效评估的袁博士，把话题对准了这道落差：AI 制药眼下最热闹的地方在药物发现，而他要做的是几乎没人碰的另一端，药物上市之后到底有没有效、安不安全。
大数据不会自动变成好证据，偏的精度只是离靶心更远
据其现场表述，医学研究这一两百年最大的方法学进步，是随机对照试验：靠随机与盲法，才第一次能在干预和疗效之间下因果结论。但 2016、2017 年前后风向在变，越来越多人转向对真实诊疗中沉淀下来的数据做再分析，这就是真实世界数据（RWD）。袁博士反复强调一个容易被忽略的陷阱：观察性的大数据不会因为量大就自动变准。他打了个比方，就像打靶，弹着点很密、精度很高，可整片都偏离了靶心，样本再多也纠正不了这种系统性偏移。
真正难啃的是混杂因素。据其现场表述，AI 在这里的角色不是取代统计方法，而是把海量特征喂进深度学习，为每个病人做数字化画像，让用药组和对照组在各个维度尽量相似，逼近随机化的效果，再回到倾向性评分这类传统方法上评估因果。它想模拟的，正是现实里做不到的反事实：同一个人既服药又不服药。袁博士也坦承，就他的观察，AI 当前的因果推断能力在医疗这个细分上还不够成熟，这是方向，不是已经落地的结论。
王婆卖瓜的悖论：一款药的疗效该谁来背书
这门生意难，难在利益相关方太多。据其现场表述，药企要的是新药快速上市、拿到能促销的证据；政府医保关心的是真实疗效与安全性，好决定要不要纳入报销；医院医生想要的，是一套便宜到能自己开展临床研究的工具，毕竟过去一项临床研究动辄数百万上千万，普通医生根本做不起。药企、政府、医院三方，各有各的算盘。
袁博士点破了其中最要命的一层：疗效评价最忌讳自说自话。企业自己建模型、算自己产品的疗效，天然有王婆卖瓜的嫌疑，第三方评估机构又无从核实数据从哪来、怎么算的。他给出的解法不是某一方独揽，而是做一个中立、可复现、经过公认验证的方法平台，让不同医院、不同数据源能用同一套设计复算同一个问题，看结果能不能重复。可复现性，是证据可信的硬指标。数据隐私这道坎，他押在人工合成数据上，认为这是绕开隐私、补齐数据的一条实路。这套「既独立又合作」的定位，才是这条赛道真正的壁垒，护城河不在谁垄断了数据。
AI 制药跑在临床前，真金却压在上市后
这场线上圆桌聚来的，是一批 SVTR 会员里盯着 AI 落地的投资人和创业者。一位一级市场投资人现场追问袁博士：这么难、这么多方要协调，当时为什么偏偏选了药物上市后评价这个切入点。袁博士的回答带着一股赌性：正因为事关人命，大家都觉得把疗效交给机器不太靠谱，这块才没人做；可它就像当年马斯克发射火箭，看着不靠谱，却是方向，谁先啃下来，身后的市场就不会小。他补了一个反常识的观察：AI 制药如今跑得最快的恰恰是临床前的药物发现，而更贵、更要命的临床后疗效评价反倒最慢。另一位参会者顺势把医院想象成一个每天从人身上提取真实数据的巨型系统，规律本就藏在里面，过去只是缺算力和方法去挖。
这正是这场会让 SVTR 对这条赛道改了看法的地方。市场的注意力和热钱大多涌向临床前的 AI 制药，而药物上市之后的真实世界证据（RWE），既是医疗最贵的一段支出，也是最没被 AI 认真啃过的一层。据 SVTR AI 创投库，归入医疗健康方向的公司里，做药物发现的扎堆，真正切进上市后疗效评价与真实世界证据的仍是少数，这层的稀疏本身就是信号。当被问到这该由政府还是创业公司来做，袁博士的答案很干脆：创业公司往往比政府更高效，就像 SpaceX。
回看约 18 个月，AI 制药在临床前持续吸金、成了最拥挤的头部赛道，袁博士「临床前比临床后快」的判断大体应验；而上市后真实世界证据这层仍在早期，监管对真实世界证据的接受度在慢慢抬升，可 AI 的因果推断依旧是最硬的一块骨头，没有被谁一举跨过。这也是 SVTR 坚持做一手现场记录的意义：把一个还没被验证的赛道判断原样留下，日后才好拿出来对表。
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